El medicamento Luxturna (voretigene neparvovec), está rompiendo récords. El primero es que representa la primera medicina que se aprueba contra un trastorno genético congénito y el segundo es que es probable que se convierta en la primera en costar más de un millón de dólares.
La biomedicina ha dado un gran paso en Estados Unidos: Luxturna es un tipo de terapia génica que trata de un virus genéticamente modificado que transporta al ojo un gen sano al ojo del paciente, para tratar la distrofia retiniana, que afecta a las células de los ojos.
Por el momento, las primeras pruebas están dando muy buenos resultados, ya que los pacientes tratados han mejorado de forma considerable la visión, incluso muchos de ellos han podido realizar tareas por ellos mismos por primera vez: leer, practicar deporte, montar en bicicleta o salir a la calle sin ayuda.
Desde la Administración de Alimentos y Medicamentos se muestran muy positivos por este avance: "Esta aprobación marca un hito dentro de la terapia génica, tanto en la forma en que funciona como en la expansión de este tipo de terapias a tratamientos de enfermos con cáncer o con pérdidas de visión. Se refuerza el potencial de este descubrimiento en el tratamiento de un amplio rango de enfermedades". Precisamente, hay que recordar, que este pasado mes de octubre ya se aprobó el primer medicamento de terapia génica para tratar la leucemia.
Con información de: QUO
